0 Comments

(SeaPRwire) –   Thượng Hải, Nam Kinh, Trung QuốcSan Jose, Calif., Ngày 31 tháng 1 năm 2024 — Vào ngày 30 tháng 1 năm 2024, PNAS đã công bố bài báo nghiên cứu với tiêu đề “Phân tích tế bào đơn đối với bệnh cơ hoại tử do anti-SRP kháng thuốc được điều trị bằng liệu pháp tế bào T CAR anti-BCMA.” Bài báo đã phân tích kết quả sử dụng tiêm thụ thể kháng nguyên chimeric tác động đến tế bào T tự thân nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B hoàn toàn ở người (BCMA) (tiêm Equecabtagene Autoleucel, mã nghiên cứu và phát triển: CT103A) để điều trị IMNM, cho thấy khả năng thanh thải kháng thể gây bệnh lâu dài và hiệu quả lâm sàng có khả năng duy trì lâu dài với khả năng dung nạp và an toàn tốt. Nghiên cứu này cung cấp một lựa chọn điều trị mới có tiềm năng cho các rối loạn tự miễn dịch do kháng thể.

IMNM là một rối loạn cơ xương do tự miễn thuộc bệnh viêm vô căn. IMNM do kháng thể nhận diện hạt nhân tín hiệu SRP của người (SRP), một loại kháng thể tự miễn đặc hiệu của IMNM, chủ yếu đặc trưng bởi tình trạng yếu đối xứng các cơ gần chi, khó nuốt rõ rệt và lượng creatine kinase trong huyết thanh tăng cao đáng kể, với các đặc điểm khởi phát cấp tính, tình trạng bệnh nghiêm trọng và tiến triển nhanh chóng. Các phương pháp tiếp cận dược lý truyền thống có hiệu quả khác nhau và thường bị hạn chế.

Nghiên cứu này là một nghiên cứu lâm sàng thăm dò nhãn mở do người điều tra khởi xướng nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của việc truyền Equecabtagene Autoleucel trong điều trị các bệnh viêm thần kinh vô căn ở hệ thần kinh tự miễn kháng thể tái phát/kháng thuốc (NCT04561557). Nhóm điều tra do GS. Wang Wei từ Bệnh viện Đồng Tế, Trường Y Đồng Tế, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung dẫn đầu.

Một bệnh nhân nam 25 tuổi có tiền sử 7 năm mắc IMNM kháng SRP đã đăng ký tham gia nghiên cứu này. Bệnh nhân đã phải chịu đựng những đợt tái phát liên tục và chấn thương liên tục ngay cả sau khi đã nhận được nhiều liệu pháp trước đây bao gồm steroid, thuốc ức chế calcineurin, chất đối kháng folate, kháng thể đơn dòng CD20, thuốc đối kháng thụ thể interleukin-6 (IL-6), thuốc ức chế inosine monophosphate dehydrogenase (IMPDH), thuốc alkyl hóa, liệu pháp huyết tương, tiêm immunoglobulin tĩnh mạch và truyền tế bào gốc trung mô. Trước khi đăng ký, bệnh nhân vẫn bị liệt và phải nằm liệt giường. Ông không thể giơ tay cao quá đầu và lượng creatine kinase trong huyết thanh lên đến 4806 IU/L (Phạm vi bình thường ≤ 190 U/L) ngay cả khi kết hợp các liệu pháp thông thường với steroid, thuốc đối kháng thụ thể IL-6, chất đối kháng folate và tiêm immunoglobulin tĩnh mạch.

Tính an toàn: Bệnh nhân chỉ phát triển hội chứng giải phóng cytokine (CRS) mức độ 1, nhưng không có hội chứng thần kinh độc liên quan đến tế bào gây hiệu ứng miễn dịch (ICANS). Chỉ quan sát thấy tình trạng giảm bạch cầu tạm thời. Không tìm thấy rủi ro an toàn mới nào so với hồ sơ an toàn trong các nghiên cứu về chỉ định u tủy đa.

Hiệu quả: Trong quá trình theo dõi trong 18 tháng sau khi truyền Equecabtagene Autoleucel, các triệu chứng lâm sàng và đặc điểm hình ảnh của bệnh nhân đã liên tục cải thiện. Ba tháng sau khi truyền Equecabtagene Autoleucel, sức mạnh của các chi đã cải thiện đáng kể. Ông có thể giơ tay mà không tốn nhiều sức và có thể đi lại trở lại. Điểm bài kiểm tra cơ bằng tay 8 động tác (MMT-8) đã cải thiện từ 96 điểm ban đầu lên 137 điểm khi tái khám lần cuối (18 tháng sau khi truyền). Mức creatine kinase trong huyết thanh giảm từ 4778 IU/L trước khi truyền xuống còn 260 IU/L khi tái khám lần cuối và mức myoglobin giảm từ 837 ng/mL trước khi truyền xuống còn 66,2 ng/mL khi tái khám lần cuối. Những cải thiện đáng kể cũng được quan sát thấy ở các thang đo chất lượng cuộc sống khác. Không có trường hợp sử dụng bất kỳ liệu pháp điều chỉnh miễn dịch nào khác trong thời gian theo dõi.

PK/PD: Sự mở rộng các tế bào CAR-T ở bệnh nhân diễn ra tốt sau khi truyền Equecabtagene Autoleucel. Mức kháng thể SRP trong huyết thanh giảm nhanh và duy trì ở mức rất thấp.

Nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu này, GS. Wang Wei từ Bệnh viện Đồng Tế, Trường Y Đồng Tế, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung cho biết: “Đây là lần đầu tiên trên thế giới áp dụng liệu pháp tế bào BCMA CAR-T để điều trị IMNM, đây là một bước đột phá quan trọng khác trong lĩnh vực bệnh tự miễn sau khi thành công điều trị bệnh viêm tủy thị thần kinh phổ biến (NMOSD) bằng BCMA CAR-T. Chúng tôi mong đợi liệu pháp CAR-T được phát triển hơn nữa trong lĩnh vực bệnh miễn dịch, mang lại hy vọng chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân.”

Ngoài kết quả nghiên cứu được công bố lần này, IASO Bio và nhóm nghiên cứu đang tiếp tục khám phá tính an toàn và hiệu quả của Equecabtagene Autoleucel trong điều trị các rối loạn tự miễn khác bao gồm NMOSD, bệnh nhược cơ (MG) và bệnh đa dây thần kinh viêm mãn tính mất myelin (CIDP), với hy vọng thay đổi mô hình điều trị bệnh tự miễn.

Giới thiệu về IASO Bio

IASO Bio là một công ty dược phẩm sinh học chuyên khám phá và phát triển các liệu pháp tế bào mới và sinh học cho bệnh ung thư và bệnh tự miễn. IASO Bio sở hữu khả năng toàn diện trải dài toàn bộ quá trình phát triển thuốc, từ phát hiện sớm đến phát triển lâm sàng, phê duyệt theo quy định và sản xuất thương mại.

Đường ống của công ty bao gồm một danh mục đa dạng gồm hơn 10 sản phẩm mới, bao gồm Equecabtagene Autoleucel (một mũi tiêm tế bào BCMA CAR-T hoàn toàn ở người). Equecabtagene Autoleucel đã được Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc phê duyệt Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) và FDA Hoa Kỳ phê duyệt IND để điều trị RR MM.

Với đội ngũ quản lý mạnh mẽ, danh mục sản phẩm sáng tạo, sản xuất GMP, cũng như khả năng sản xuất và lâm sàng tích hợp, IASO hướng đến mục tiêu cung cấp các liệu pháp chuyển hóa, có thể chữa khỏi và giá cả phải chăng đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho bệnh nhân tại Trung Quốc cũng như trên toàn thế giới. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập hoặc.

Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.

Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày

SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác. 

Author

seaprwire@gmail.com