Kết quả hỗ trợ saRNA là một chiến lược điều trị để bù đắp chức năng của dystrophin bằng cách tăng biểu hiện gen UTRN với RNA hoạt hóa nhỏ (saRNA) để điều trị bệnh teo cơ liệt cơ Duchenne (DMD) và bệnh teo cơ liệt cơ Becker (BMD).

JIANGSU, Trung Quốc, ngày 02 tháng 11 năm 2023 — Ractigen Therapeutics, một công ty dược phẩm lâm sàng được thành lập bởi những người tiên phong trong kích hoạt RNA (RNAa), đã trình bày kết quả tiền lâm sàng gần đây tại hội nghị hàng năm của Hội Kỹ thuật RNA Oligonucleotide (OTS) tại Barcelona, Tây Ban Nha. RNAa sử dụng RNA ngắn kép được gọi là saRNA để nhắm mục tiêu và ‘tăng’ phiên mã của các gen nội sinh dẫn đến phục hồi chức năng protein của chúng. saRNA cho phép điều chỉnh các mục tiêu truyền thống không thể điều trị và đại diện cho một trong số ít công nghệ có thể được dịch sang lâm sàng để điều trị bệnh bằng cách kích hoạt biểu hiện của các gen điều trị có biểu hiện không đủ.

Những điểm nổi bật chính từ OTS

Bài thuyết trình có tiêu đề “Phát triển điều trị saRNA cho bệnh teo cơ liệt cơ Duchenne bằng kích hoạt biểu hiện gen utrophin” minh họa một chiến lược điều trị mới và có thể chuyển đổi cho DMD và BMD do bất kỳ đột biến nào của gen DMD. Trong nghiên cứu này, các ứng cử viên saRNA được thiết kế để nhắm mục tiêu vào promoter gen UTRN con người để kích hoạt biểu hiện của nó. Các saRNA dẫn đầu có tác dụng mạnh đã được xác định trong các dòng tế bào cơ xương được phân lập từ người và được xác nhận trên chuột biểu hiện gen UTRN người. Trong một nghiên cứu hiệu quả khái niệm trên chuột MDX biểu hiện promoter UTRN người, hành chính saRNA kết hợp với hệ thống vận chuyển LiCO^TM độc quyền của Ractigen đã làm giảm thiểu tổn thương cơ bắp. Nghiên cứu cũng nhấn mạnh công nghệ LiCO^TM của họ cho phép vận chuyển RNA kép (ví dụ, saRNA và siRNA) đến cơ xương và tim và duy trì hoạt động bền vững.

“Chúng tôi rất phấn khích về kết quả tiền lâm sàng của saRNA hoạt hóa utrophin của chúng tôi và tin rằng cách tiếp cận của chúng tôi có thể đại diện cho chiến lược điều trị lý tưởng có lợi cho tất cả bệnh nhân DMD và BMD,” ông Long-Cheng Li, Giám đốc điều hành của Ractigen Therapeutics cho biết. “Chúng tôi đang đẩy nhanh chương trình này và nhắm mục tiêu bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I vào đầu năm 2025”

Tại cùng hội nghị OTS, Ractigen Therapeutics đã trình bày một bài thuyết trình thứ hai có tiêu đề “SCAD: Một công nghệ nền tảng cho việc vận chuyển RNA kép vào hệ thần kinh trung ương bằng tiêm qua tĩnh mạch lưng”, báo cáo về việc phát triển và xác nhận nền tảng vận chuyển RNA kép SCAD^TM (vận chuyển hỗ trợ bởi hóa học thông minh) của Ractigen trên động vật gặm nhấm và khỉ không phải người. SCAD^TM cho phép vận chuyển saRNA và siRNA đến hệ thần kinh trung ương thông qua tiêm tĩnh mạch lưng với phân bố rộng khắp và hoạt động mạnh và bền vững.

Về RAG-18

RAG-18 là một saRNA điều trị được thiết kế để tăng biểu hiện utrophin nhằm bù đắp chức năng của dystrophin và điều trị bệnh teo cơ liệt cơ Duchenne (DMD) và bệnh teo cơ liệt cơ Becker (BMD) bất kể vị trí đột biến của gen DMD. RAG-18 sử dụng nền tảng vận chuyển Lipid-conjugated oligonucleotide (LiCO^TM) độc quyền của Ractigen, cho phép hoạt động mạnh và bền vững ở cơ xương và tim thông qua tiêm tĩnh mạch. Dữ liệu từ các nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy RAG-18 có thể được vận chuyển đến cơ xương và tim để kích hoạt biểu hiện gen utrophin nội sinh và làm giảm thiểu tổn thương cơ bắp do đột biến gen DMD ở chuột.

Về SCAD^TM

SCAD^TM (vận chuyển hỗ trợ bởi hóa học thông minh) là công nghệ nền tảng đột phá của Ractigen để vận chuyển RNA kép vào hệ thần kinh trung ương (CNS) bằng cách kết hợp một oligonucleotide đơn phân mảnh không nhắm mục tiêu (ACO) với một RNA kép có tính chất tự vận chuyển. SCAD^TM có phân bố rộng, hoạt động mạnh và bền vững ở các bộ phận khác nhau của Hệ thần kinh trung ương thông qua tiêm tĩnh mạch lưng. Hiệu quả và an toàn của hệ thống vận chuyển SCAD^TM đang được xác nhận trong lâm sàng.

Về Ractigen

Ractigen Therapeutics, được thành lập vào năm 2017 bởi những người tiên phong của công nghệ kích hoạt RNA (RNAa), là một công ty dược phẩm lâm sàng dành riêng cho việc tạo ra các phương pháp điều trị cách mạng dựa trên công nghệ oligonucleotide bao gồm RNAa và RNAi. Hỗ trợ phát triển điều trị, Ractigen Therapeutics cũng đã tạo ra một danh mục các nền tảng vận chuyển bao gồm hệ thống SCAD^TM và LiCO^TM của mình, cho phép vận chuyển hiệu quả oligonucleotide điều trị đến các mô ngoài gan khó tiếp cận và trao quyền phát triển danh mục sản phẩm trên nhiều lĩnh vực bệnh. Công ty đã hoàn thành vòng tài trợ loạt A/A + trị giá hơn 50 triệu USD với sự tham gia của các nhà đầu tư danh tiếng bao gồm Hillhouse Venture Capital, SDIC Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital và Longmen Capital. Để biết thêm thông tin về Ractigen, vui lòng truy cập www.ractigen.com.

Để biết thêm thông tin, vui lòng liên hệ:
Ractigen Therapeutics
www.ractigen.com
Email: pr@ractigen.com