SHANGHAI, Trung Quốc và CAMBRIDGE, Mass., ngày 18 tháng 9 năm 2023 – Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) hôm nay thông báo rằng Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã cấp chỉ định Điều trị Đột phá cho thuốc tiêm efgartigimod alfa (tiêm dưới da) (efgartigimod SC) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh đa dây thần kinh viêm teo tủy mãn tính (CIDP). Chỉ định Điều trị Đột phá cho efgartigimod SC được hỗ trợ bởi dữ liệu từ cả bệnh nhân toàn cầu và Trung Quốc tham gia nghiên cứu ADHERE.

“Trong việc cấp chỉ định Điều trị Đột phá, chúng tôi rất vui khi thấy CDE công nhận tiềm năng của efgartigimod SC như một lựa chọn điều trị đổi mới cho bệnh nhân CIDP”, Tiến sĩ Harald Reinhart, Chủ tịch và Trưởng phòng Phát triển Toàn cầu, Thần kinh, Tự miễn và Bệnh truyền nhiễm, Zai Lab cho biết. “Chúng tôi đã thấy efgartigimod SC có thể cải thiện và ổn định triệu chứng bệnh một cách có ý nghĩa ở những bệnh nhân này. Các lựa chọn điều trị hiện có khá hạn chế, và gây vấn đề do sự phụ thuộc chung vào liệu pháp steroid lâu dài hoặc truyền globulin miễn dịch mãn tính. Trong nghiên cứu ADHERE, hiệu quả đáng kể đã được chứng minh với hồ sơ an toàn thuận lợi. Chúng tôi rất phấn khởi về tiềm năng điều trị của efgartigimod SC trong CIDP, và chúng tôi mong muốn hợp tác với các cơ quan quản lý ở Trung Quốc để đưa loại thuốc quan trọng này đến bệnh nhân cần thiết càng sớm càng tốt.”

Chính sách xem xét chỉ định Điều trị Đột phá được thiết kế để tạo điều kiện cho việc phát triển và xem xét nhanh chóng các loại thuốc mới nhằm phòng ngừa hoặc điều trị bệnh nguy hiểm đe dọa tính mạng hoặc bệnh ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống mà không có phương pháp điều trị hiện tại, hoặc khi có bằng chứng đầy đủ cho thấy lợi thế của thuốc mới so với các lựa chọn điều trị hiện có. Thuốc được cấp chỉ định Điều trị Đột phá nhận được ưu tiên trong giao tiếp và hướng dẫn từ CDE để thúc đẩy và đẩy nhanh quá trình xem xét thuốc.

Vào tháng 7 năm 2023, Zai Lab và argenx đã báo cáo kết quả tích cực ban đầu từ nghiên cứu ADHERE đánh giá efgartigimod SC ở người lớn mắc CIDP.

• Điểm cuối chính đạt được (p = 0,000039); efgartigimod SC đã chứng minh giảm 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) nguy cơ tái phát so với giả dược.
• 67% người tham gia nghiên cứu toàn cầu ở Giai đoạn A mở nhãn cho thấy bằng chứng cải thiện lâm sàng (ECI) cho thấy kháng thể tự miễn IgG đóng vai trò quan trọng trong sinh học cơ bản của CIDP.
• Hồ sơ an toàn và dung nạp phù hợp với hồ sơ an toàn đã được xác nhận của VYVGART.

Trong phân tích nhóm con cho người tham gia thử nghiệm ADHERE ở Trung Quốc, kết quả phù hợp với kết quả toàn cầu.

• Phân tích nhóm con của người tham gia Trung Quốc đại lục đã chứng minh giảm nguy cơ tái phát ấn tượng 69% với efgartigimod SC so với giả dược.
• Người tham gia Trung Quốc đại lục cho thấy mức độ phản ứng tương tự so với dân số toàn cầu, với 78% người tham gia Trung Quốc đại lục được điều trị bằng efgartigimod SC mở nhãn cho thấy ECI đã được xác nhận.
• Trong nhóm con Trung Quốc đại lục, efgartigimod SC cho thấy hồ sơ an toàn phù hợp với những gì quan sát thấy ở dân số toàn cầu.

Về thiết kế thử nghiệm ADHERE

Thử nghiệm ADHERE do argenx tài trợ, là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, đối chứng giả dược kép mù đánh giá efgartigimod SC để điều trị CIDP. ADHERE đã tuyển 322 bệnh nhân trưởng thành mắc CIDP không điều trị (không điều trị ≥6 tháng) hoặc đang được điều trị bằng globulin miễn dịch hoặc corticosteroid. Zai Lab đã tuyển bệnh nhân vào thử nghiệm ADHERE ở Đại Trung Quốc (Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Đài Loan và Ma Cao). Thử nghiệm bao gồm Giai đoạn A mở nhãn tiếp theo là Giai đoạn B ngẫu nhiên, đối chứng giả dược. Để vào Giai đoạn A và nhận efgartigimod SC, chẩn đoán CIDP đã được xác nhận bởi ban chuyên gia độc lập. Bệnh nhân bước vào giai đoạn chạy thử, nơi bất kỳ điều trị CIDP đang diễn ra nào cũng đều dừng lại và họ phải chứng minh bệnh hoạt động, với sự xấu đi có ý nghĩa lâm sàng trên ít nhất một công cụ đánh giá lâm sàng CIDP, bao gồm INCAT, I-RODS hoặc sức nắm tay trung bình. Bệnh nhân chưa được điều trị có thể bỏ qua giai đoạn chạy thử với bằng chứng xấu đi gần đây. Để chuyển sang Giai đoạn B, bệnh nhân cần chứng minh ECI đối với efgartigimod SC. ECI đạt được thông qua cải thiện điểm số INCAT, hoặc cải thiện I-RODS hoặc sức nắm tay trung bình nếu các thang điểm đó cho thấy xấu đi trong giai đoạn chạy thử. Ở Giai đoạn B, bệnh nhân được ngẫu nhiên hóa để nhận efgartigimod SC hoặc giả dược trong tối đa 48 tuần. Điểm cuối chính dựa trên tỷ lệ nguy cơ cho thời gian xấu đi INCAT điều chỉnh đầu tiên (tức là tái phát). Sau Giai đoạn B, tất cả bệnh nhân đều có lựa chọn chuyển sang nghiên cứu mở rộng nhãn mở để nhận efgartigimod SC.

Về CIDP ở Trung Quốc

Số lượng bệnh nhân CIDP ở Trung Quốc ước tính khoảng 50.000 bệnh nhân.¹ Các lựa chọn điều trị hiện tại chủ yếu là corticosteroid và globulin miễn dịch truyền tĩnh mạch (IVIg), với trao đổi huyết tương (PLEX) nói chung dành cho bệnh nhân kháng thuốc. Việc tiếp cận PLEX hoặc IVIg bị hạn chế ở nhiều nơi trên thế giới, bao gồm Trung Quốc. Vì hầu hết bệnh nhân cần điều trị trong một thời gian dài nên vẫn còn nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể về các lựa chọn điều trị thay thế có hiệu quả, dung nạp tốt và thuận tiện cho bệnh nhân CIDP ở Trung Quốc.

¹ Bệnh đa dây thần kinh viêm teo tủy mãn tính và bệnh tiểu đường, 2020.

Về Efgartigimod SC

Efgartigimod SC là sự kết hợp dưới da của tiêm efgartigimod alfa, một phân đoạn kháng thể IgG1 người được bán trên thị trường để sử dụng truyền tĩnh mạch với tên VYVGART^®, và hyaluronidase PH20 tái tổ hợp người (rHuPH20), công nghệ giao thuốc ENHANZE^® của Halozyme để tạo điều kiện tiêm dưới da các sinh phẩm. Bằng cách gắn vào thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), egartigimod SC dẫn đến giảm