(SeaPRwire) –   Chương trình phê duyệt sớm của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ nhằm cung cấp cho bệnh nhân quyền tiếp cận sớm với các loại thuốc đầy hứa hẹn. Nhưng những loại thuốc này thường xuyên cải thiện hoặc kéo dài được cuộc sống của bệnh nhân đến mức nào?

Trong một nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng hầu hết các loại thuốc điều trị ung thư được phê duyệt sớm không chứng minh được các lợi ích như vậy trong vòng 5 năm.

Tiến sĩ Ezekiel Emanuel, một bác sĩ chuyên khoa ung thư và chuyên gia về đạo đức sinh học tại Đại học Pennsylvania, người không tham gia nghiên cứu, cho biết: “Năm năm sau lần phê duyệt sớm ban đầu, bạn sẽ có một câu trả lời chắc chắn. Hàng nghìn người đang dùng những loại thuốc đó. Sẽ thật sai lầm nếu chúng ta không biết chúng có hiệu quả hay không.”

Chương trình được thành lập năm 1992 để đẩy nhanh quyền tiếp cận các loại thuốc điều trị HIV. Ngày nay, 85% các loại thuốc được phê duyệt sớm là thuốc điều trị ung thư.

Chương trình này cho phép Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt sớm các loại thuốc cho thấy kết quả ban đầu đầy hứa hẹn trong việc điều trị các căn bệnh nghiêm trọng hoặc tử vong. Đổi lại, các công ty dược phẩm được kỳ vọng sẽ tiến hành thử nghiệm nghiêm ngặt và đưa ra bằng chứng tốt hơn trước khi được phê duyệt đầy đủ.

Bệnh nhân được tiếp cận với thuốc sớm hơn, nhưng sự đánh đổi này đồng nghĩa với việc một số loại thuốc không có kết quả tốt. Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm hoặc công ty dược phẩm sẽ quyết định thu hồi các loại thuốc đáng thất vọng và đôi khi Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm sẽ quyết định rằng bằng chứng ít chắc chắn hơn sẽ đủ cho phép phê duyệt đầy đủ.

Nghiên cứu mới cho thấy rằng từ năm 2013 đến năm 2017, có 46 loại thuốc điều trị ung thư đã được phê duyệt sớm. Trong số đó, 63% đã được chuyển thành loại thuốc phê duyệt thông thường mặc dù chỉ có 43% chứng minh có lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

Nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ và được thảo luận tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ ở San Diego vào Chủ Nhật.

Tiến sĩ Edward Cliff của Harvard Medical School, đồng tác giả nghiên cứu cho biết, không rõ bệnh nhân ung thư hiểu như thế nào về các loại thuốc được phê duyệt sớm.

Cliff nói rằng: “Chúng tôi đặt ra câu hỏi: Sự không chắc chắn đó có được truyền đạt đến bệnh nhân không?”

Tiến sĩ Jennifer Litton đến từ Trung tâm Ung thư MD Anderson ở Houston, người không tham gia nghiên cứu, cho biết, những loại thuốc được phê duyệt sớm có thể là lựa chọn duy nhất cho bệnh nhân ung thư giai đoạn tiến triển hoặc hiếm gặp.

Litton cho biết, điều quan trọng là bác sĩ phải giải thích cẩn thận về bằng chứng.

Litton nói rằng: “Có thể là khối u co lại. Có thể là khối u giữ nguyên trạng được bao lâu”. “Bạn có thể cung cấp những dữ liệu bạn có, nhưng bạn không nên hứa hẹn quá mức.

Quốc hội gần đây đã cập nhật chương trình, trao cho Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm nhiều thẩm quyền hơn và hợp lý hóa quy trình thu hồi thuốc khi các công ty không thực hiện các cam kết của họ.

Người phát ngôn của Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm, Cherie Duvall-Jones viết trong một email rằng những thay đổi cho phép cơ quan này “thu hồi phê duyệt đối với một loại thuốc được chấp thuận với tư cách phê duyệt sớm một cách phù hợp và nhanh chóng hơn”. Bà cho biết Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm hiện có thể yêu cầu thử nghiệm xác nhận phải được tiến hành khi cơ quan này cấp phê duyệt sơ bộ, điều này giúp đẩy nhanh quá trình xác minh xem một loại thuốc có hiệu quả hay không.